美國近日出臺第一部直接監管CRISPR的法律，對消費者自行購買使用相關工具包的行為喊停。

到2025年，全球基因編輯市場將達到81億美元。近期，美國加利福尼亞州出臺了一項針對CRISPR基因編輯技術的法案，該法案禁止在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣家在顯著位置警告消費者不要將工具包用在自己身上。

這是美國第一部直接監管CRISPR的法律。法案規定，除非聯邦法律允許，否則任何人不得在加利福尼亞州銷售基因編輯工具包，除非賣方在其網站顯眼位置及工具包外包裝上貼上清晰可見的標簽，指出該工具包不能用于自我使用。這項法案將在2020年1月正式實施。

生物黑客自行使用帶來安全隱患

“個人的使用，無論是研究還是應用，都會由于缺乏專家提醒、規范和監督，容易受制于個人自制力、社會責任心、操作水平和認識上的限制，而難免誤入歧途，出現無法預期的后果。”中科院遺傳與發育研究所生物學研究中心高級工程師姜韜告訴科技日報記者。

2017年，美國食品與藥物管理局(FDA)表示，以自我使用為目的而銷售基因治療產品是違法的，因為它們尚未獲得批準。CRISPR技術的使用也受到了歐盟的監管。

加利福尼亞州的CRISPR法案就主要針對業余愛好者將CRISPR技術使用在自己身上的行為。法案提到，當前市面上有一些在售的材料可供試驗CRISPR技術，且以“自我使用”為名銷售。這種現象使人們對消費者安全、公共衛生以及業余人士會使用CRISPR技術創造出什么而感到擔憂。法案稱其意圖是在不扼殺創新的情況下，確保消費者和公眾的安全。

據《麻省理工科技評論》報道，加利福尼亞州出臺這項法案有一個具體原因。這項法案直接針對一位叫做約西亞·扎伊納的加利福尼亞州居民，他同時也是一個生物黑客。

2017年，扎伊納拍攝并在網絡上傳了自行將CRISPR注射到手臂上的場景，并因此聲名狼藉。他對《麻省理工科技評論》表示，他確實在通過網絡銷售一種針對人類基因的CRISPR產品，該產品可以編碼一種叫做肌抑素的蛋白質基因，用CRISPR去除這個基因可以使肌肉變得強壯。

必備環節的操作要求個人無法做到

“基因編輯工具盒主要有兩個成分，第一個是可以切斷雙鏈DNA，也就是基因的化學載體的蛋白質酶分子Cas9，第二個是用來引導Cas9在DNA上準確切割位點的一段sgRNA序列。”姜韜說。

我國數個生物技術公司已在出售其仿制品。“這個試劑盒相對便宜，一次基因改造操作消耗這個試劑盒的成本在100元上下，具有大學本科生物學或醫學背景訓練的人基本可以操作。”姜韜表示。

但扎伊納直接往自己身上注射基因組編輯試劑盒成分的DIY做法缺乏基本的科學規范性。姜韜認為，這是亂來，當然也基本不可能帶來什么有效的基因編輯結果，倒是有創口發炎的風險，完全不是科學的做法。

姜韜介紹，規范的基因編輯，即使是最簡單的對細胞系的改造，還需要設計并合成sgRNA、細胞培養、細胞轉化、變異體篩選和鑒定等過程;如果是對植物做基因編輯，還要加上再生植株、自交等操作過程;如果是基因編輯動物，就更加復雜，還需要體外操作受精卵，并移植到代孕母體的子宮，以確保正常發育成新個體。除了規范使用試劑盒之外，還有很多必備環節的操作條件和更復雜的細胞操作技術，根本不是個人能夠做到的。

法案指出，由于CRISPR技術尚處于起步階段，特別是在公共消費領域，因此需要進行更多的研究以確保這些產品的安全。因此，消費者應該知曉，任何與CRISPR相關的基因治療產品都不適合自我使用。

基因編輯監管并不是一片空白

基因編輯技術最初的目的，是對付其他手段難以見效的疾病，比如地中海貧血基因變異導致的地中海貧血。其初心是治病，不是改造人，所以必須遵守科研規則，守住倫理底線。

從學術角度上看，目前基因編輯的干預方向主要有兩種。“一種是針對人類目前無法使用正常醫療手段治療的先天基因缺陷導致的疾病，通過基因編輯手段，更改調整人類基因，達到治療目的，在這一研究方向上目前不存在明顯爭議。另一種就是預防性基因編輯，通過對胚胎進行基因編輯，消除未來患病的可能。這種研究方向目前存在比較大的爭議，主要爭議在于這種醫療方法的論證不充分，在與藥物手段對比、必要性論證以及可遺傳性改變合理性論證等方面，還有待于不斷補充和完善論證證據。”姜韜介紹。

“其實，基因編輯并沒有監管空白，科學共同體對基因編輯的研究行為受到同行間的相互提醒、規范和監督。”姜韜表示。

比如，2015年，美國科學院和醫學院就研究提出人類胚胎及生殖系細胞的基因編輯指南，當年由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國皇家學會等聯合組織的人類基因編輯峰會在美國首次召開，探討了人類基因編輯技術相關的科學、倫理和社會問題，并就對基因編輯用于體細胞和生殖細胞進行監管達成共識。

而基因編輯技術在人體的應用，則受到基因治療相關規范的監管。

“FDA在2017年特別發布基因治療的自我管理信息，認為在人體中使用CRISPR基因編輯屬于基因治療，都要受到FDA下設的生物制品評價和研究中心監管。”姜韜說。

姜韜認為，如果有一天這項技術被大規模應用，一定是因為要用于人類通過正常醫療手段無法治愈的遺傳疾病的治療，這也是全球科學界的普遍共識。

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基因編輯技術已進入實用階段

“目前，人類基因中有超過6000個突變單基因，這些突變基因會導致某些先天缺陷，而這些遺傳缺陷無法通過現有醫療手段預防治療，這就需要基因編輯技術的干預。”姜韜表示。

CRISPR就是一種多功能的基因編輯技術，在很大程度上推進了基因療法。

此次的法案提到，CRISPR技術在易用性、有效性和成本方面相較其他基因編輯技術有很大改進;它在疾病調查、預防和治療方面，有促成革命性進展的潛力。

目前已有使用CRISPR技術治療糖尿病、瘧疾和鐮狀細胞病等疾病的重要研究。“基因編輯技術早就進入實用階段了。其中成本最低、最簡便的第三代基因編輯技術CRISPR發展最快。”姜韜說。

美國加利福尼亞州在基因編輯研究領域走在世界前沿，被廣泛使用的CRISPR技術的共同發明人杜德納就來自加州大學伯克利分校。

基因編輯產業創造的市值主要來自細胞系的改造，以及基因工程、基因診斷和治療、基因編輯動植物等應用。

“目前基因編輯技術的效率還需要進一步穩定和提高，需要有相關數據能夠進行合理的醫學論證，未來還有很長的醫學論證之路要走。美國在基因編輯核心技術升級研發方面處于領先，我國則在植物，特別是農作物還有醫學應用方面走在世界前沿。”姜韜強調。

關鍵詞： 基因編輯 監管 市場